CER-001 est un complexe comprenant la protéine naturelle des HDL, l’apolipoprotéine A-I (apoA-I) et des phospholipides dont un est chargé négativement. Sa composition a été optimisée afin d’obtenir une nanoparticule discoïdale chargée négativement, similaire à une particule pré-ß HDL naturelle.
CER-001 a montré lors d’essais précliniques et cliniques son efficacité importante en termes de mobilisation du cholestérol et de promotion du transport retour des lipides (RLT). Cerenis a démontré que ce composé peut rapidement enlever de grandes quantités de plaques d’athérome et ainsi réduire considérablement le risque de futurs événements cardiaques.
Une grande variété de médicaments peuvent être incorporés dans les nanoparticules HDL et pourraient accroître leur efficacité par rapport aux technologies d'administration de médicaments disponibles et ouvrir une nouvelle génération de médicaments en oncologie. TARGET a été la première étude clinique jamais réalisée pour tester le potentiel des HDL marqués pour visualiser les tumeurs chez les patients atteints de cancer. Un certain nombre d'études précliniques ont déjà validé le concept, mais cette étude soutient la possibilité de traiter des patients cancéreux en utilisant des nanoparticules HDL comme plateforme de libération de médicaments spécifiques ciblant les tumeurs. Les particules CER-001 associées à la technologie Nanodisk® ont le potentiel de servir de porteurs pour de multiples médicaments anticancéreux, des antigènes, des ARN interférents (siRNA's) et des oligonucléotides antisens (ASOs).
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